全球首创脑胶质瘤靶向药在博鳌“先行先试”，疗效如何？|界面新闻

界面新闻记者 | 李科文

界面新闻编辑 | 谢欣

界面新闻获悉 ，11月25日，通过海南乐城先行区“先行先试 ”特许政策
，华西乐城医院引进全球首款IDH突变型弥漫性脑胶质瘤创新靶向药物Vorasidenib，并已用于服务中国患者就诊 。

脑胶质瘤由中枢神经系统内的胶质细胞或前体细胞生成的肿瘤 ，是颅内最常见的原发性恶性肿瘤
，同时也是中枢神经系统最常见的肿瘤。由于胶质瘤的发病、进展及治疗副作用都可能涉及脑部功能区，因此患者往往面临致死率高 、致残率高、复发率高的困境 ，疾病负担沉重
。

Vorasidenib是全球首个针对IDH1和IDH2的双靶点抑制剂
，是过去20年来IDH突变型弥漫性脑胶质瘤治疗领域的首个创新靶向药物。该药由法国药企施维雅研发 。

Vorasidenib最先于2024年8月6日获美国食品药品监督管理局（FDA）批准，用于携带异柠檬酸脱氢酶（IDH）1或2突变的2级星形细胞瘤或少突神经胶质瘤患者的术后治疗（包括活检
、次全切除术或全切除术） ，适用于12岁及以上的成人和儿童患者
。

Vorasidenib此次能在海南乐城获批引进
，得益于先行区的‘先行先试’特许政策。通过该机制，中国IDH突变型弥漫性脑胶质瘤患者在FDA批准仅三个月后便可在乐城使用这一全球最新药物 。此外 ，该药物已在中国获准进入III期临床研究阶段
。

“我们的最终目标是加速这一产品在中国的正式上市
，”施维雅中国总经理Manuel RUIZ向界面新闻表示，“只有在正式获批、正式上市后 ，我们才能启动医保申请流程，从而将价格降到最低
，最大程度惠及中国患者。
”他还提到，目前该产品已纳入海南的商业保险体系 ，并进入了海南惠民保项目 。

而在此之前
，近20年来，IDH突变型弥漫性脑胶质瘤患者可以说是无药可用
。

“IDH突变型弥漫性胶质瘤的传统治疗方式以手术 、放疗和化疗为主。”四川大学华西医院
、四川大学华西乐城医院的刘艳辉在接受界面新闻采访时表示 ，在Vorasidenib问世之前
，患者接受手术后，治疗选择只有放疗和化疗 。

放化疗在肿瘤治疗中确实显著延长了患者的生存时间 ，尤其是对于低级别IDH突变型弥漫性胶质瘤患者
，生存期从5年提高到7年甚至10年
。然而，这些传统疗法的毒副作用也对患者的生活质量造成了较大影响。

刘艳辉表示 ，手术的目标是切除肿瘤
，但往往难以彻底清除癌细胞；放疗则利用直线加速器发射射线对肿瘤进行精准照射，但会出现患者出现脱发、毛囊损害以及功能障碍等副作用 。与此同时 ，化疗虽然可以抑制癌细胞，但常伴随血小板下降 、胃肠道不适
、神经症状等不良反应。

根据Vorasidenib获批的关键性III期临床试验数据
，使用Vorasidenib的患者中位无进展生存期为27.7个月，而使用安慰剂的患者仅为11.1个月 ，风险比为0.39
，统计学上有显著差异（P至于至下一次干预时间（TTNI），Vorasidenib组尚未达到中位数 ，而安慰剂组为17.8个月
，差异同样具有显著意义（P

此外，Vorasidenib还表现出对肿瘤体积的有效控制：每6个月肿瘤体积平均减少2.5% ，而安慰剂组的患者肿瘤体积则增加了13.9%
。

在安全性方面
，Vorasidenib总体耐受性良好，其安全风险与I期研究一致 ，主要包括肝酶升高和胃肠不适等问题。大多数副作用可以通过暂停用药、减量或停药加以控制
，仅有极少数患者需要永久停药（3.6%） 。

不过，还需要注意的是 ，尚没有足够的证据表明Vorasidenib可以完全取代传统的放疗和化疗
。

刘艳辉坦言，“如果未来发现患者能够长期稳定
，或许可以讨论是否完全替代传统疗法。但在目前，尤其是对于高级别IDH突变型弥漫性胶质瘤或强化明显的患者 ，放化疗依然是不可或缺的治疗方式
，而Vorasidenib则是一个重要的补充 。 ”